BioMarin也迅速跟进迭代研发，其升级版在研产品BMN333同样旨在实现周剂注射。早期临床结果显示BMN333的AUC水平高于其他长效CNP研究的3倍以上，公司研发主管Greg Friberg表示该药对标的正是TransCon-CNP。
Pallab GhoshScience Correspondent
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除此之外，基金会还引入了“患者导航员”角色，专门指导患者完成治疗流程，减少运营瓶颈。这些举措，不仅降低了医院的运营成本，还提升了患者满意度——两家医院多次入选美国百强医院，离不开基金会的默默支撑。